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大突破!基因编辑技术能帮助失明动物恢复视力

[日期:2016-11-28] 来源:雷锋网   作者: [字体: ]

萨克生物研究学院研发团队

萨克生物研究学院(Salk Institute)的研发人员最近在基因编辑领域取得了重大突破,他们首次将目标位置的 DNA 嵌入了非分裂细胞,而此种细胞是成年人器官和组织的重要组成部分。开发团队表示,这项新技术能让失明的啮齿动物部分恢复视觉反应。借助这项突破,研究人员可以大大拓宽基础研究的途径并开发出多种新型治疗方式,造福那些患有视网膜、星战和神经疾病的患者。

“能开发出这项新技术,我们感到很荣幸,因为这是前人无法实现的重大突破,”萨克生物研究所基因表达实验室的 Belmonte 教授说道,包含他们新发现的论文刚刚在本月 16 日登上了《自然》杂志。“人类第一次将 DNA 嵌入了非分裂细胞,未来该技术将有广阔的应用前景。”

此前,修改 DNA 的技术,如 CRISPR-Cas9 系统,只有在分裂细胞中才能起效。萨克生物研究学院的研发人员表示,在执行 DNA 嵌入(分裂细胞)的任务时,新技术的效能是其他技术的十倍,因此在研究和医药上该技术都是个潜力十足的好工具。更重要的是,萨克生物研究学院的新技术突破了原本分裂细胞的限制,因此研究人员可以精确的将 DNA 嵌入那些之前无法触及的地方,如眼睛、大脑、胰腺或心脏,在治疗中各种新疗法会大量涌现。

DNA修复是如何实现的?

在开发新技术的过程中,研究人员用到了细胞 DNA 修复途径,也就是医学上所说的“非同源性末端接合”(NHEJ)。这种方法能通过对原始链末端的接合实现常规 DNA 断裂的修复。同时,研究人员还用到了现有的基因编辑技术,最终成功将新的 DNA 精确的潜入了非分裂细胞中的既定位置。

“利用 NHEJ 通路插入新的 DNA 是基因组编辑领域一项革命性的成果,绝对是前无古人的。”Keiichiro Suzuki 说道,他是本篇论文的第一作者。

首先,研究小组着手优化现有的 NHEJ 机制,以便与 CRISPR-Cas9 系统搭配使用。研究人员创建了一个由核酸鸡尾酒组成的定制版插入包(insertion package),并称其为同源非依赖性靶向嵌入(homology-independent targeted integration,HITI)。随后,他们利用一种惰性病毒将 HITI 的遗传指令包送到神经元(胚胎干细胞中提取)中。

“这可能是 HITI 在非分裂细胞中发挥作用的首个迹象。”论文另一位第一作者 Jun Wu 说道。随后,研究小组又将这一结构嵌入了成年小鼠(mice)的大脑中。

盲鼠复明了吗?

为了检验 HITI 用于基因替代疗法的可能性,研究小组还在色素性视网膜炎大鼠(rats)模型中测试了这一技术。这是一种遗传性视网膜退化疾病,它能够导致人类失明。科学家们利用 HITI 将 Mertk 基因的功能性拷贝嵌入到 3 周大小的大鼠眼睛中。Mertk 基因是患色素性视网膜炎时遭到损伤的基因之一。当大鼠 8 周时,研究人员开始分析这一基因编辑过程的效果。结果发现,实验动物已经获得了一定的视觉反应。后续的一些测试表明,大鼠的视网膜细胞正在痊愈。

“我们确实可以改善这些盲鼠的实力,”论文第一作者 Reyna Hernandez-Benitez 说道。“实验成功表明该技术前景广阔。”

下一步该团队将提升 HITI 的嵌入效率。HITI 技术的“魅力”在于它不只是适用于 CRISPR-Cas9 系统,而是适用于任何靶向基因组工程系统。因此,随着这些系统安全性和效能的提高,HITI 的效果也会随之改变。

“现在我们手握的这项技术能够修改非分裂细胞中 DNA ,这样我们就能修复大脑、心脏和肝脏中出问题的基因,”Izpisua Belmonte 说道。“人类第一次获得了治愈一些疑难杂症的方法。”

via Salk.edu

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